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从三方面分析近年来孤儿药研发的火热
发布时间: 2018-01-31

众所周知,开发新药从研究阶段到申报审批周期较长,前期投入较多,没有丰厚实力的小公司很难承受,而专注研究孤儿药这一领域,对于他们而言,确是一个不错的契机。笔者将从以下三方面来分析近年来孤儿药研发的火热。
  以美国FDA和欧盟EMA 2010-2016年批准授权的孤儿药的数量为例,可以看到近几年来孤儿药的批准授权的数量较以往有大幅度提升,此数据还未包括同一药物增加新适应症又被批准授权的情况。
  首先,虽然罕见病的受众群体不及常见病,但各国政府为此都提出丰厚的优惠措施,以美国FDA为例,美国FDA为支持孤儿药开发,提出孤儿药临床试验费用的50%可以作为税收抵免,并可向前延伸3年,向后延伸15年。免除新药申请费,且相关基金可以提供研究资金资助临床试验。对已认定的孤儿药经美国FDA批准上市后可享有7年的市场独占权;授予优先审评券,奖励成功开发儿童罕见病治疗产品的企业 。
  其二,如果在某一罕见病的专业领域能够有所建树,能很快在此领域有足够的发言权,它所带来的市场价值和回报率是无法想象的。 
  其三,医学的发展瞬息万变,罕见病和常见病并没有固定的界限,罕见病可能随着发病人群的增多变成常见病,而随着研究的不断深入,一个药物所对应的适应症也会不断地扩大。
  近年来,中国在孤儿药和罕见病产品研发创新方面提供了很多优惠措施,例如:罕见病创新药的注册提供单独排队,加快审批。建立首个国家级罕见病诊疗与保障专家委员会。提出公布罕见病名录,建立罕见病患者登记制度。微芯生物研发的西达苯胺在中国获批上市了,它其实就是按照孤儿药来申报的,也是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。中国目前已有一些医药公司进军孤儿药领域,相信随着对罕见病的重视和关注,孤儿药的发展会更好,造福更多的罕见病人群。
  (文章来源:医药地理)

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